101 năm trước, một loại thuốc ra đời và khiến một căn bệnh chết người trở thành thứ có thể sống chung cả đời

Ngày 15 tháng 4 năm 1923, insulin chính thức được công bố sẵn sàng sử dụng rộng rãi trong điều trị tiểu đường. Đây là cột mốc mang tính bước ngoặt trong lịch sử y học, khi một căn bệnh trước đó gần như đồng nghĩa với "án tử" đột nhiên có thể kiểm soát được bằng phương pháp tiêm nội tiết tố. Thành tựu này không chỉ cứu sống hàng triệu bệnh nhân, mà còn mở đường cho toàn bộ lĩnh vực dược phẩm sinh học hiện đại ngày nay.

Trước khi có insulin, bệnh tiểu đường type 1 – đặc biệt ở trẻ em và người trẻ tuổi – gần như không thể điều trị. Phác đồ duy nhất là chế độ ăn kiêng cực đoan (như "liệu pháp nhịn đói") chỉ giúp kéo dài sự sống thêm vài tháng đến vài năm. Bệnh nhân thường suy kiệt nhanh chóng do thiếu hụt insulin – một hormone do tuyến tụy tiết ra, có vai trò điều hòa đường huyết.

Bước ngoặt đến vào năm 1921, khi bác sĩ phẫu thuật người Canada Frederick Banting, cùng sinh viên y khoa Charles Best và dưới sự hỗ trợ của nhà sinh lý học John Macleod, đã chiết xuất được một dạng insulin từ tụy của chó. Họ đặt tên chất này là "isletin" (sau đổi thành insulin). Sau khi thử nghiệm thành công trên chó bị cắt tụy và sau đó là các bệnh nhân tiểu đường, hiệu quả hạ đường huyết được ghi nhận rõ rệt.

Vào đầu năm 1922, bệnh nhân tiểu đường đầu tiên – Leonard Thompson, 14 tuổi – được tiêm thử nghiệm. Sau một lần đầu không hiệu quả (do dung dịch chưa tinh chế), nhóm nghiên cứu phối hợp với nhà hóa học James Collip để cải tiến phương pháp lọc chiết. Sau đợt tiêm thứ hai, chỉ số đường huyết của Leonard giảm nhanh chóng, các triệu chứng cải thiện rõ rệt, đánh dấu lần đầu tiên trong lịch sử y học, một bệnh nhân tiểu đường type 1 sống sót nhờ điều trị hormone ngoại sinh.

Sau quá trình phát triển cấp tốc, ngày 15/4/1923, insulin chính thức được công bố là thuốc điều trị tiểu đường có thể sản xuất và sử dụng phổ biến, với sự tham gia của công ty dược phẩm Eli Lilly & Co. Việc nhân rộng sản xuất insulin động vật (từ tụy bò và lợn) mở ra khả năng cung cấp toàn cầu. Chỉ trong vòng vài năm, insulin trở thành tiêu chuẩn điều trị tiểu đường type 1 trên toàn thế giới.

Cùng năm 1923, Banting và Macleod được trao giải Nobel Y học, đánh dấu sự ghi nhận chính thức đầu tiên của cộng đồng khoa học với một liệu pháp hormone nội sinh. Đáng chú ý, Banting đã chia sẻ một nửa giải thưởng của mình cho Best – cộng sự trực tiếp – còn Macleod chia phần thưởng của mình cho Collip, người đã cải tiến quy trình tinh chế.

Sự ra đời của insulin không chỉ thay đổi hoàn toàn tiên lượng sống của bệnh nhân tiểu đường, mà còn đặt nền móng cho khái niệm hiện đại về liệu pháp thay thế hormone, mở đầu cho cả một ngành dược phẩm sinh học phát triển sau này – từ điều trị bệnh tuyến giáp, vô sinh, đến thuốc điều trị ung thư dựa trên protein tái tổ hợp.

Từ mốc ngày 15/4/1923, insulin không còn là thí nghiệm phòng lab, mà trở thành thuốc cứu người được sử dụng thường quy, đánh dấu lần đầu tiên một hormone được chiết xuất, kiểm nghiệm và sản xuất hàng loạt với mục đích điều trị dài hạn.