Liệu pháp gen – chỉ giành cho nhà giàu?

Tin được không, một liều thuốc trị bệnh haemophilia (rối loạn chảy máu di truyền) có giá đến 3,5 triệu đô la? Đây là giá của các loại thuốc sử dụng liệu pháp gen, dù hứa hẹn một phương pháp điều trị các căn bệnh hiếm gặp rất hiệu quả nhưng giá lại quá đắt đỏ, nằm ngoài tầm tay của đa số bệnh nhân, kể cả bảo hiểm y tế.

• Giải pháp tài chính, vai trò định hướng thị trường cho hệ thống y tế và bài học từ Singapore

Kể từ năm 2017, cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt 5 loại thuốc dùng liệu pháp gen để trị các căn bệnh hiếm gặp; Hemgenix để trị bệnh haemophilia là loại thuốc mới nhất, được phê duyệt vào tháng trước.

Liệu pháp gen hoạt động bằng cách thêm một gen mới hay chỉnh sửa gen bị đột biến trong cơ thể, thường bằng một liều thuốc duy nhất. Thông thường người ta lấy một con virus, thay các yếu tố gây hại trong nó bằng một đoạn gen chỉnh sửa sau đó bơm virus vào cơ thể người bệnh.

Dù kết quả rất khả quan, loại thuốc này có những phản ứng phụ nguy hiểm cũng như giá cả quá đắt. Thuốc Hemgenix của hãng CSL đắt nhất, mỗi liều có giá 3,5 triệu đô la; tiếp sau đó là hai loại thuốc Skysona (trị một căn bệnh não trẻ em hiếm gặp) và Zynteglo (một rối loạn máu do di truyền) của hãng Bluebird Bio, có giá lần lượt 3 triệu và 2,8 triệu đô la mỗi liều.

Năm ngoái hãng Bluebird Bio rút thuốc Zynteglo khỏi thị trường châu Âu sau khi không thuyết phục được chính phủ các nước đồng ý chi trả mức giá dù thấp hơn thị trường Mỹ, nhưng cũng lên đến 1,8 triệu đô la mỗi liều. Các chuyên gia y tế cảnh báo mức giá quá cao này sẽ khó lòng được các hãng bảo hiểm, cả công lẫn tư, chấp nhận chi trả cho bệnh nhân của họ.

Hiện có hơn một ngàn liệu pháp gen và tế bào đang được thử nghiệm lâm sàng; nếu chúng được đưa vào sử dụng với giá trên trời như thế, hệ thống y tế nhiều nước sẽ căng thẳng nếu chấp nhận.

Năm ngoái các nhà đầu tư và các hãng đã rót đến 22,7 tỉ đô la vào các liệu pháp gen, tế bào và chỉnh sửa mô so với 19,9 tỉ đô la của năm trước đó. Hiện nay doanh số của các loại liệu pháp này còn kiêm tốn, chừng 4 tỉ đô la vào năm 2021 nhưng dự báo sẽ tăng lên 45 tỉ đô la vào năm 2026.

Để đạt được con số này, ngành dược phải thuyết phục cho được chính phủ các nước, các hãng bảo hiểm và bệnh nhân đồng ý chi những khoản tiền khổng lồ, khó tin.

Kỷ lục thuốc đắt nhất năm 2019 thuộc về hãng Novartis với loại thuốc Zolgensma, trị bệnh teo cơ cột sống có giá 2,1 triệu đô la. Những năm đầu thuốc này bán chạy, năm 2021 tăng đến 36% so với năm trước đó khi Novartis mở rộng thị trường sang châu Âu và các nước đang phát triển.

Hiện nay doanh số thuốc Zolgensma đang giảm, quí vừa rồi giảm 15% mà theo Novartis là do mở rộng thị trường chứ không phải do có hai trẻ chết sau khi dùng thuốc!

Tờ Financial Times trích lời AHIP, một tổ chức đại diện cho hơn 1.300 công ty bảo hiểm y tế cho hơn 200 triệu người dân Mỹ cho rằng các thành viên của họ không phản đối chi trả cho các loại thuốc liệu pháp gen miễn sao chúng có hiệu quả thật sự.

Tuy nhiên trong thực tế các hãng bảo hiểm sẽ đặt ra các giới hạn để bảo đảm chỉ những ai thật sự cần liệu pháp gen trong khi không có cách điều trị nào khác mới được tiếp cận các loại thuốc này. Đồng thời họ cũng đặt ra các điều kiện đồng chi trả với bệnh nhân.

Với trường hợp thuốc Hemgenix, nhiều chuyên gia, kể cả đại diện cho AHIP đều nhận xét là có hiệu quả và là cách điều trị duy nhất cho căn bệnh này.

Ngoài liệu pháp gen, người ta còn dùng một công nghệ mới hơn, chỉnh sửa gen bằng phương pháp CRISPR, tức thay vì dùng virus người ta trực tiếp chỉnh sửa một gen đột biến. Người đầu tiên được chỉnh sửa gen theo cách này là mới cách đây ba năm, để điều trị một rối loạn sản xuất hồng cầu. Kể từ đó, chỉnh sửa gen được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh di truyền, kể cả ung thư.

Theo New York Times, toàn cầu có chừng 400 triệu người bị ảnh hưởng bởi 7.000 căn bệnh gây ra bởi đột biến gen. Tuy nhiên rào cản đưa các liệu pháp chỉnh sửa gen đến với họ vẫn là vấn đề tài chính. Liệu pháp chỉnh sửa gen cũng đắt như các loại thuốc nói trên, tốn chừng 2-3 triệu đôla cho mỗi bệnh nhân.